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Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) – Aktuelle Therapielandschaft

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) gehört zu den seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankungen des Blutes, die auf einer genetischen Mutation beruht und zu den Knochenmarksversagenssyndromen (BMF) zählt. Die PNH zeichnet sich durch eine klassische Trias aus Hämolyse, Thrombosen und Knochenmarkversagen aus.
Mit einer kurzen Einführung in das Krankheitsbild sowie der Vorstellung der Beschwerden startet Herr Prof. Röth in seinen Vortrag. Erfahren Sie wie eine PNH pathogenetisch entsteht und welche Bedeutung der PNH-Klon für die Abgrenzung gegenüber der aplastischen Anämie hat. Betrachten Sie anhand von Schaubildern die Entstehung und Unterschiede von intra- und extravasaler Hämolyse. Im weiteren Verlauf stellt Prof. Röth die aktuellen, sowie die neuen Therapiemöglichkeiten vor Er zeigt, wie die Entwicklung der terminalen Komplementinhibitoren die Therapie der PNH revolutioniert hat, geht dabei aber auch auf die daraus resultierenden Komplikationen einer extravasalen Hämolyse ein. Er beendet seinen Vortrag mit der Vorstellung neuerer Komplementinhibitoren, die im proximalen Teil des Komplementsystems eingreifen. C3-Inhibitoren, Faktor B- und Faktor D-Inhibitoren können durch den frühen Eingriff in die Komplementkaskade sowohl die intravasale als auch die extravasale Hämolyse hemmen/kontrollieren.
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Schlagwörter: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, PNH, klinische Trias, Beschwerden und Symptome, Bedeutung PNH-Klon, Pathogenese, Therapie der PNH, Impfungen, Terminale Komplementinhibition, Proximale Komplementinhibition, neue Therapieoptionen.
Transparenzinformation

Die Bundesärztekammer fordert auf, mehr Transparenz bei der Förderung von ärztlichen Fortbildungen bzw. CME zu schaffen. Fortbildungsveranstalter sind gehalten, potenzielle Teilnehmer von Fortbildungen darüber zu informieren, in welchem Umfang und zu welchen Bedingungen die Arzneimittelindustrie die Veranstaltung unterstützt. Dieser Verpflichtung kommen wir nach und informieren Sie hier über die Höhe der Förderung/Vergütung durch die beteiligte (Arzneimittel-)Industrie sowie über mögliche Interessenkonflikte der Autoren.

Transparenzinformation

Diese Fortbildung bzw. CME erhielt für den aktuellen Zertifizierungszeitraum von 12 Monaten eine finanzielle Förderung von:

Novartis Pharma GmbH mit  €.

Mögliche Interessenkonflikte der Autoren:

Bei der Erstellung dieser zertifizierten Fortbildung bzw. CME bestanden folgende Interessenkonflikte im Sinne der Empfehlungen des International Committee of Medical Journal Editors (www.icmje.org).

Prof. Dr. med. Alexander Röth:

Beratungs- bzw. Gutachtertätigkeit: Alexion, Amgen, Apellis, BioCryst, Bioverativ, Kira, Novartis, Roche, Sanofi, Sobi.
Honorare: Alexion, Amgen, Apellis, BioCryst, Bioverativ, Grifols, Kira, Novartis, Roche, Sanofi, Sobi.
Finanzierung wissenschaftlicher Untersuchungen: Roche.

Relevant ist der Zeitraum der letzten fünf Jahre vor Einreichen der Fortbildung bzw. CME bei der zuständigen Kammer. Diese Angaben erfolgen selbstverantwortlich durch die Autoren.

Wissenschaftliches Lektorat und neutrale Gutachter

Aktualität der medizinischen Inhalte, Produktneutralität und Werbefreiheit dieser Fortbildung bzw. CME wurde im Vorfeld der Zertifizierung bei der zuständigen Kammer durch ein wissenschaftliches Lektorat und ein Review mit zwei Gutachtern geprüft.