Die Sichelzellkrankheit (sickle cell disease, SCD) ist eine autosomal-rezessiv vererbte Hämoglobinopathie, bei der eine Mutation des HBB-Gens zur Bildung von Sichelzellhämoglobin (HbS) führt. Bei Patienten mit SCD können eine Vielzahl von chronischen und akuten Komplikationen in verschiedenen Organsystemen auftreten. Während ein Großteil der Patienten zum ersten Mal aufgrund von vasookklusiven Krisen vorstellig wird und ggf. stationär zur Schmerztherapie aufgenommen werden muss, sind es vor allem akute Komplikationen wie Infektionen, aplastische Krisen im Rahmen einer Virusinfektion, Sepsis bei funktioneller Asplenie, Milzsequestration und das akute Thoraxsyndrom (ATS), die bereits zu Beginn der Erkrankung lebensgefährlich sein können und eines umgehenden optimalen Managements bedürfen. Mit dieser CME-Fortbildung möchten wir Ihnen einen Überblick über ausgewählte Komplikationen der SCD geben. Dabei werden die Ursachen, die Diagnostik und das Management der Komplikationen näher beleuchtet.

Bei der Immunthrombozytopenie (ITP) handelt es sich um eine immunvermittelte erworbene Erkrankung bei Erwachsenen und Kindern, die mit einer niedrigen Thrombozytenzahl sowie mit einem erhöhten Blutungsrisiko einhergeht.

In dieser Fortbildung werden vor allem die Pathogenese, Symptomatik und Diagnose sowie die besonderen Aspekte dieser Erkrankung bei Kindern besprochen. Darüber hinaus werden Therapiemöglichkeiten vermittelt, wobei insbesondere auf die Therapie mit einem Thrombopoetin-Rezeptor samt der dazugehörigen Studienergebnisse eingegangen wird.

Bei der aplastischen Anämie handelt es sich um eine seltene und insbesondere im Falle einer schweren oder sehr schweren aplastischen Anämie potentiell lebensbedrohliche hämatopoetische Stammzellerkrankung. Sie gehört innerhalb des Bereichs der nicht malignen Hämatologie zu Gruppe der Knochenmarkversagenserkrankungen (BMFS). Die Diagnose erfordert eine sorgfältige anamnestische Abklärung und diagnostische Abgrenzung gegenüber anderen BMFSs). In dieser Fortbildung wird auf das Krankheitsbild, die aktuellen Diagnosestrategien sowie auf die Behandlungsmöglichkeiten von Patienten mit schwerer und sehr schwerer aplastischer Anämie basierend auf den aktuellen Onkopedia-Leitlinien eingegangen.

Die Chronische Myeloische Leukämie (CML) ist eine klonale myeloproliferative Erkrankung einer pluripotenten hämatopoetischen Stammzelle. Vor Einsatz von Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) war bei den meisten Patienten ein dreistufiger natürlicher Krankheitsverlauf zu beobachten, der unbehandelt mit einer tödlich verlaufenden akuten Leukämie endet. Heute gelingt es durch den Einsatz von TKI bei den meisten Patienten, die chronische Phase, bzw. eine Remission bis zum Lebensende zu erhalten. TKI gelten heute als medikamentöser „Goldstandard“ der CML-Behandlung. In dieser Fortbildung werden die aktuellen Leitlinien vorgestellt und die Absetzmöglichkeit des TKI beleuchtet.

Neuroendokrine Tumoren (NET) gehören zu den seltenen und heterogenen Tumoren. Sie werden häufig erst diagnostiziert, wenn eine Metastasierung bereits erfolgt ist. NET entstehen aus Stammzellen des diffusen neuroendokrinen Systems und besitzen die Fähigkeit, Hormone zu produzieren und auszuschütten. Durch die klinische Heterogenität der Tumoren und das seltene Vorkommen stellt die Diagnose von NET eine große Herausforderung dar. Diese schriftliche Fortbildung soll Ihnen helfen, Ihr Wissen zu neuroendokrinen Tumoren (NET) zu vertiefen. Auf Basis eines realen Patientenfalls erfahren Sie, welche Vorgehen zielführend für die individuelle Diagnose und die Therapie von NET sind.

Diese Fortbildung zeigt den medizinischen Kontext der transfusionsbedingten Eisenüberladung auf.

Patienten mit einer Blutbildungsstörung benötigen regelmäßig Bluttransfusionen mit Erythrozytenkonzentraten. Da Eisen nicht vom Körper ausgeschieden wird, führt dies zu einem zu hohen Gesamteisenspiegel, welcher sich toxisch auf viele Organe auswirken kann. Bei Patienten mit transfusionsbedürftigen Anämien wie z.B. myelodysplastischem Syndrom (MDS) und β-Thalassämie helfen Eisenchelatoren, das überschüssige Eisen zu binden und auszuscheiden.

Bei der akuten myeloischen Leukämie (AML) und dem diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) handelt es sich um maligne, hämatologische Erkrankungen, die mit Hilfe verschiedenster Therapien behandelt werden können.

Im Rahmen dieser CME werden im ersten Vortrag die Therapieoptionen der FLT3-mutierten AML anhand der Onkopedia-Leitlinien besprochen und anhand eines Praxisbeispiels erläutert. Der zweite Vortrag beschäftigt sich mit der CAR-T-Zelltherapie beim großzelligen B-Zell-Lymphom.

Die Polycythaemia Vera (PV) gehört zu den chronischen myeloproliferativen Neoplasien und wird durch eine Dysregulation des JAK-STAT-Signalwegs verursacht.

Diese CME gibt einen detaillierten Überblick über die Symptome und die Diagnose-Kriterien dieser Erkrankung. Darüber hinaus wird auf Therapieziele eingegangen sowie die Therapie anhand der Onkopedia- und European LeukemiaNet (ELN)-Leitlinien besprochen.

Die Sichelzellkrankheit ist eine autosomal-rezessiv vererbte, systemische Erkrankung und gehört zur Gruppe der Hämoglobinopathien. Eine Mutation im HBB-Gen, das für die β-Globin-Kette kodiert, führt zur Expression eines veränderten Hämoglobin A (HbA) – dem Sichelzellhämoglobin (HbS). HbS verursacht unter bestimmten Voraussetzungen, wie z. B. hypoxischen Bedingungen, die Ausbildung von den für die Erkrankung typischen sichelförmigen Erythrozyten. Die veränderten physiologischen Eigenschaften dieser Erythrozyten sind für verschiedene akute und chronische Komplikationen während des Krankheitsverlaufs verantwortlich. Die Erkrankung ist in westlichen Gesundheitssystemen mit einer mittleren Reduktion der Lebenserwartung um mindestens zwei Jahrzehnte verbunden. Außerdem ist die Lebensqualität der Betroffenen meist deutlich reduziert. Diese Fortbildung beleuchtet die SCD aus verschiedenen Perspektiven und gibt einen umfassenden Überblick zur Epidemiologie, zur Ursache der Erkrankung, zu den pathophysiologischen Mechanismen und zum Krankheitsverlauf.

Die Myelofibrose zählt zu den myeloproliferativen Neoplasien (MPN). Die Therapieauswahl richtet sich insbesondere nach der Risikoklassifikation, dem Alter und dem Allgemeinzustand des Patienten. Betroffene können mit einer chronisch komplexen Symptombelastung konfrontiert sein, die die Lebensqualität stark verringert und andauernde psychosoziale Folgen nach sich zieht.

In dieser Fortbildung steht der Aspekt zur Verbesserung der Lebensqualität im Vordergrund. Im ersten Teil der zweiteiligen Fortbildung geht Prof. Griesshammer auf die Vor- und Nachteile der Watch&Wait-Strategie ein. Im zweiten Teil berichtet Dr. Köhler über die patientenberichteten Endpunkte zur Therapie mit einem JAK-Inhibitor.

Bei CAR-T-Zelltherapie werden die T-Zellen eines Patienten gentechnisch so verändert, dass sie Krebsantigene erkennen. Nach Reinfusion in den Patienten können diese CAR-T-Zellen zu einer lang anhaltenden Immunreaktion gegen den Krebs führen.

Anhand wichtiger Zulassungsstudien werden die Wirksamkeitsdaten und Nebenwirkungen der beiden zugelassenen CAR-T-Zell-Therapien bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) vorgestellt. Im zweiten Teil wird auf die Bedeutung der CAR-T Zellen bei der Therapie der akuten lymphatischen B-Zell-Leukämie (B-ALL) eingegangen. Der letzte Vortrag beschäftigt sich mit dem CAR-T-Herstellungsablauf mit zahlreichen Schnittstellen zur Klinik.

Die Immunthrombozytopenie (ITP), in der Vergangenheit als idiopathische thrombozytopenische Purpura bezeichnet, ist eine nicht erbliche, hämatologische Autoimmunerkrankung. Während die Erkrankung bei Kindern oftmals spontan selbst ausheilt, verläuft die ITP bei Erwachsenen häufiger chronisch. Entsprechend der aktuellen Onkopedia-Leitlinie der deutschsprachigen onkologischen und hämatologischen Fachgesellschaften werden therapiebedürftige ITP-Patienten in der Erstlinie mit Kortikosteroiden behandelt. In Situationen, in denen eine rasche Blutungsstillung erreicht werden muss bzw. kurzfristig vor operativen Eingriffen, kommen hochdosierte intravenöse Immunglobuline zum Einsatz. In der Zweitlinienbehandlung sollten Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TRA) eingesetzt werden.

Diese CME gibt einen Überblick über die Pathophysiologie und die Diagnostik der ITP und schildert die aktuellen Therapieoptionen zur Behandlung der ITP.

Im August 2019 wurde die Onkopedia-Leitlinie Immunthrombozytopenie (ITP) aktualisiert. Prof. Ostermann beschäftigt sich in seinem Vortrag mit den wichtigsten Änderungen. Auch von den aktualisierten ASH-Leitlinien zur ITP liegt eine erste Fassung vor. Anhand ausgewählter Punkte diskutiert Prof. Matzdorff Empfehlungen der amerikanischen Hämatologen und die Bewertung durch deutsche Kollegen. Abgerundet wird diese Fortbildung durch den Vortrag von Dr. Schwaner, der drei Patientenfälle aus der Praxis vorstellt.

Diese schriftliche Fortbildung soll Ihnen helfen, Ihr Wissen zu neuroendokrinen Tumoren (NET) zu vertiefen. Anhand von einem Patientenfall basierend auf realen Daten erfahren Sie, welche Vorgehen zielführend für die individuelle Diagnose und die Therapie von NET sind.

Unter dem Begriff der Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) werden eine Reihe von malignen Bluterkrankungen der myeloischen Reihe zusammengefasst. Hierunter fallen auch Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF). Viele Patienten mit PV und MF leiden unter der komplexen Symptomlast. Neben einer effektiven Blutbildkontrolle sollten die Symptome der Patienten regelmäßig erfasst und konsequent behandelt werden, damit die Patienten ihre Rollenfunktion im Bereich Arbeit und Familie ausfüllen können.

Im ersten Teil der dreiteiligen CME-Fortbildung erhalten Sie einen guten Überblick über die PV und MF. Der zweite Teil bildet umfassend die Therapie der PV und der MF ab, wobei der Fokus besonders auf den Bedürfnissen und Erwartungen der betroffenen Menschen liegt. In der anschließenden interdisziplinären Diskussionsrunde wird die Bedeutung einer effektiven Symptomkontrolle aus hämatologischer und psychoonkologischer Sicht diskutiert.