Die Sichelzellkrankheit ist eine autosomal-rezessiv vererbte, systemische Erkrankung und gehört zur Gruppe der Hämoglobinopathien. Eine Mutation im HBB-Gen, das für die β-Globin-Kette kodiert, führt zur Expression eines veränderten Hämoglobin A (HbA) – dem Sichelzellhämoglobin (HbS). HbS verursacht unter bestimmten Voraussetzungen, wie z. B. hypoxischen Bedingungen, die Ausbildung von den für die Erkrankung typischen sichelförmigen Erythrozyten. Die veränderten physiologischen Eigenschaften dieser Erythrozyten sind für verschiedene akute und chronische Komplikationen während des Krankheitsverlaufs verantwortlich. Die Erkrankung ist in westlichen Gesundheitssystemen mit einer mittleren Reduktion der Lebenserwartung um mindestens zwei Jahrzehnte verbunden. Außerdem ist die Lebensqualität der Betroffenen meist deutlich reduziert. Diese Fortbildung beleuchtet die SCD aus verschiedenen Perspektiven und gibt einen umfassenden Überblick zur Epidemiologie, zur Ursache der Erkrankung, zu den pathophysiologischen Mechanismen und zum Krankheitsverlauf.

Die Myelofibrose zählt zu den myeloproliferativen Neoplasien (MPN). Die Therapieauswahl richtet sich insbesondere nach der Risikoklassifikation, dem Alter und dem Allgemeinzustand des Patienten. Betroffene können mit einer chronisch komplexen Symptombelastung konfrontiert sein, die die Lebensqualität stark verringert und andauernde psychosoziale Folgen nach sich zieht.

In dieser Fortbildung steht der Aspekt zur Verbesserung der Lebensqualität im Vordergrund. Im ersten Teil der zweiteiligen Fortbildung geht Prof. Griesshammer auf die Vor- und Nachteile der Watch&Wait-Strategie ein. Im zweiten Teil berichtet Dr. Köhler über die patientenberichteten Endpunkte zur Therapie mit einem JAK-Inhibitor.

Bei CAR-T-Zelltherapie werden die T-Zellen eines Patienten gentechnisch so verändert, dass sie Krebsantigene erkennen. Nach Reinfusion in den Patienten können diese CAR-T-Zellen zu einer lang anhaltenden Immunreaktion gegen den Krebs führen.

Anhand wichtiger Zulassungsstudien werden die Wirksamkeitsdaten und Nebenwirkungen der beiden zugelassenen CAR-T-Zell-Therapien bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) vorgestellt. Im zweiten Teil wird auf die Bedeutung der CAR-T Zellen bei der Therapie der akuten lymphatischen B-Zell-Leukämie (B-ALL) eingegangen. Der letzte Vortrag beschäftigt sich mit dem CAR-T-Herstellungsablauf mit zahlreichen Schnittstellen zur Klinik.

Die Immunthrombozytopenie (ITP), in der Vergangenheit als idiopathische thrombozytopenische Purpura bezeichnet, ist eine nicht erbliche, hämatologische Autoimmunerkrankung. Während die Erkrankung bei Kindern oftmals spontan selbst ausheilt, verläuft die ITP bei Erwachsenen häufiger chronisch. Entsprechend der aktuellen Onkopedia-Leitlinie der deutschsprachigen onkologischen und hämatologischen Fachgesellschaften werden therapiebedürftige ITP-Patienten in der Erstlinie mit Kortikosteroiden behandelt. In Situationen, in denen eine rasche Blutungsstillung erreicht werden muss bzw. kurzfristig vor operativen Eingriffen, kommen hochdosierte intravenöse Immunglobuline zum Einsatz. In der Zweitlinienbehandlung sollten Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TRA) eingesetzt werden.

Diese CME gibt einen Überblick über die Pathophysiologie und die Diagnostik der ITP und schildert die aktuellen Therapieoptionen zur Behandlung der ITP.

Im August 2019 wurde die Onkopedia-Leitlinie Immunthrombozytopenie (ITP) aktualisiert. Prof. Ostermann beschäftigt sich in seinem Vortrag mit den wichtigsten Änderungen. Auch von den aktualisierten ASH-Leitlinien zur ITP liegt eine erste Fassung vor. Anhand ausgewählter Punkte diskutiert Prof. Matzdorff Empfehlungen der amerikanischen Hämatologen und die Bewertung durch deutsche Kollegen. Abgerundet wird diese Fortbildung durch den Vortrag von Dr. Schwaner, der drei Patientenfälle aus der Praxis vorstellt.

In dieser Fortbildung präsentiert Herr Prof. Axel Hauschild aus Kiel in kompakter Form die neuesten Melanom-relevanten Daten vom Kongress der European Society for Medical Oncology (ESMO) 2018, der am 19.-23. Oktober in München stattfand. Neben Updates zu laufenden adjuvanten Kombinationstherapien und Immuntherapien stellt er erste Ergebnisse zur Kombination von verschiedenen Therapieansätzen vor. Die Ergebnisse aktueller klinischer Studien (insb. COMBI-AD und CheckMate 511) werden dabei von Herrn Prof. Hauschild praxisrelevant aufbereitet und sehr anschaulich interpretiert.

Diese schriftliche Fortbildung soll Ihnen helfen, Ihr Wissen zu neuroendokrinen Tumoren (NET) zu vertiefen. Anhand von einem Patientenfall basierend auf realen Daten erfahren Sie, welche Vorgehen zielführend für die individuelle Diagnose und die Therapie von NET sind.

Unter dem Begriff der Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) werden eine Reihe von malignen Bluterkrankungen der myeloischen Reihe zusammengefasst. Hierunter fallen auch Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF). Viele Patienten mit PV und MF leiden unter der komplexen Symptomlast. Neben einer effektiven Blutbildkontrolle sollten die Symptome der Patienten regelmäßig erfasst und konsequent behandelt werden, damit die Patienten ihre Rollenfunktion im Bereich Arbeit und Familie ausfüllen können.

Im ersten Teil der dreiteiligen CME-Fortbildung erhalten Sie einen guten Überblick über die PV und MF. Der zweite Teil bildet umfassend die Therapie der PV und der MF ab, wobei der Fokus besonders auf den Bedürfnissen und Erwartungen der betroffenen Menschen liegt. In der anschließenden interdisziplinären Diskussionsrunde wird die Bedeutung einer effektiven Symptomkontrolle aus hämatologischer und psychoonkologischer Sicht diskutiert.

Bei der Immunthrombozytopenie (ITP) handelt es sich um eine immunvermittelte erworbene Erkrankung bei Erwachsenen und Kindern, die mit einer niedrigen Thrombozytenzahl sowie mit einem erhöhten Blutungsrisiko einhergeht.

In dieser Fortbildung werden vor allem die Pathogenese, Symptomatik und Diagnose sowie die besonderen Aspekte dieser Erkrankung bei Kindern besprochen. Darüber hinaus werden Therapiemöglichkeiten vermittelt, wobei insbesondere auf die Therapie mit einem Thrombopoetin-Rezeptor samt der dazugehörigen Studienergebnisse eingegangen wird.

Bei der Immunthrombozytopenie (ITP) handelt es sich um eine Autoimmunerkrankung bei Erwachsenen und Kindern, die mit einer geringen Thrombozytenzahl sowie mit einem erhöhten Blutungsrisiko einhergeht.

Diese Fortbildung vermittelt einen Überblick über die Symptome sowie die aktuellen Empfehlungen zur Diagnostik und Therapie der ITP, die 2018 von den Fachgesellschaften aktualisiert wurden. Darüber hinaus werden Begleiterkrankungen besprochen sowie die Versorgungswirklichkeit betrachtet.

Differenzierte neuroendokrine Tumoren (NET) kommen im Verdauungstrakt relativ selten, aber mit ansteigender Inzidenz vor. Der Großteil der Tumoren ist hormoninaktiv und wird als Zufallsbefund diagnostiziert. Funktionell aktive Tumoren dagegen können durch eine unkontrollierte Freisetzung bestimmter Hormone charakteristische Syndrome auslösen. Am häufigsten liegt ein Karzinoid-Syndrom vor, bei dem die Tumorzellen in großen Mengen vasoaktive Substanzen und insbesondere Serotonin ausschütten. Nachdem sich unbehandelt aus dem Syndrom eine Karzinoid-Herzerkrankung entwickeln kann, die mit einer erhöhten Morbidität und Mortalität assoziiert ist, sollte die Erkrankung jedoch so früh wie möglich diagnostiziert werden.

Als Schwerpunkt dieses CME-Moduls wird die Symptomatik und Diagnostik von NET des Verdauungstraktes und insbesondere des Karzinoid- Syndroms dargestellt und dieses im Hinblick auf die Entwicklung und Therapie einer Karzinoid-Herzerkrankung im Detail erläutert, um eine frühzeitige Diagnose und adäquate Behandlung der betroffenen Patienten zu ermöglichen.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine Autoimmunerkrankung, die mit einem vermehrten Abbau von Thrombozyten in der Milz und einer verminderten Bildung von Thrombozyten im Knochenmark einhergeht. Klinisch zeichnet sie sich durch eine Blutungsneigung aufgrund der Thrombozytopenie aus.

In dieser aus zwei Teilen bestehenden Fortbildung beschäftigt sich Prof. Matzdorff zunächst mit der Epidemiologie, Diagnostik, Lebensqualität und Therapie. Im zweiten Teil der Fortbildung beleuchten fünf Experten die Therapie der ITP hinsichtlich Steroidgabe, Splenektomie/TPO-R-Agonisten, Lebensqualität/Depression mit Hilfe von Patientenfällen und der Extend-Studie. Im dritten Teil tauscht die Expertenrunde Ihre Erfahrungen aus.

Die Chronische Myeloische Leukämie (CML) ist eine klonale myeloproliferative Erkrankung einer pluripotenten hämatopoetischen Stammzelle. Vor Einsatz von Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) war bei den meisten Patienten ein dreistufiger natürlicher Krankheitsverlauf zu beobachten, der unbehandelt mit einer tödlich verlaufenden akuten Leukämie endet. Heute gelingt es durch den Einsatz von TKI bei den meisten Patienten, die chronische Phase, bzw. eine Remission bis zum Lebensende zu erhalten. TKI gelten heute als medikamentöser „Goldstandard“ der CML-Behandlung. In dieser Fortbildung werden die aktuellen Leitlinien vorgestellt und das Absetzen des TKI am Beispiel der ENESTfreedom Studie behandelt.