Da die Immunthrombozytopenie (ITP) zwar zu den seltenen aber auch wichtigen hämatologischen Erkrankungen gehört, wurden auch in diesem Jahr die Leitlinien aktualisiert. Grund genug bei drei der Leitlinienautoren nachzufragen, welche Änderungen es gab. Zunächst gibt Herr Professor Matzdorff einen kurzen Überblick zur Historie der ITP Leitlinien und die Entwicklung der therapeutischen Möglichkeiten. Herr Professor Ostermann beleuchtet in seinem Vortrag die Änderungen in der Erstlinientherapie mit Fokus auf die Steroide. Anschließend geht Herr Professor Matzdorff auf die Änderungen in der Zweit- und Drittlinientherapie ein. Darüber hinaus setzen sich die Experten mit bestimmten aktuellen Fragestellungen wie z. B. dem Umgang mit Covid-19 im Zusammenhang mit einer ITP, Erfahrungen aus 10 Jahren Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten auseinander. Die Inhalte werden in einer Mischung aus Vortrag und Diskussion vermittelt.

Die Lebensqualität von ITP Patienten ist mit der von Krebspatienten vergleichbar, teilweise sogar noch schlechter. Angaben zufolge leiden z. B. mehr als die Hälfte der ITP-Patienten zum Zeitpunkt der Diagnose an Fatigue. Herr PD Dr. Meyer geht in seinem Vortrag auf die Lebensqualität von ITP-Patienten ein und verdeutlicht die Problematik der Fatigue anhand einer Kasuistik. Welche therapeutischen Möglichkeiten gibt es aber um die Fatigue zu verbessern? Herr Dr. Wiskemann erläutert in seinem Vortrag die Ursachen der Fatigue und geht darauf ein, wie durch sportliche Aktivität der Teufelskreis der Fatigue unterbrochen werden kann. Im Rahmen einer Expertendiskussion wird auf Handlungsempfehlungen im Umgang und Management von ITP Patienten eingegangen.

Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist eine autosomal-rezessiv vererbte Hämoglobinopathie, die aufgrund einer Punktmutation im HBB-Gen eine Veränderung der Aminosäuresequenz verursacht. Die Mutation führt zur Ausbildung des Sichelzellhämoglobins (HbS). HbS-bedingt kommt es unter Hypoxie zu einer Polymerisation und einer Deformierung der Erythrozyten. Die Folge sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Komplikationen durch die vermehrte Hämolyse, die zu Gefäßverschluss, Endotheldysfunktion und Inflammation mit nachfolgender Mikro- und Makroangiopathie führt. Komplikationen manifestieren sich unter anderem kardiopulmonal, zerebrovaskulär, skeletal, hepatobilär oder okulär. Eine frühzeitige Diagnose sowie eine multidisziplinäre Betreuung sind essenziell, um Morbidität und Mortalität zu senken. Bislang ist die SCD nur mittels einer Transplantation allogener hämatopoetischer Stammzellen kurativ zu behandeln. Darüber hinaus zeigt die Gentherapie erste vielversprechende Ergebnisse. Den Patienten steht jedoch eine Vielzahl symptomatischer Therapien zur Verfügung. Diese CME-Fortbildung soll Ihnen einen Überblick über aktuelle und neue Therapieoptionen der SCD verschaffen.

Die Sichelzellkrankheit (sickle cell disease, SCD) ist eine autosomal-rezessiv vererbte Hämoglobinopathie, bei der eine Mutation des HBB-Gens zur Bildung von Sichelzellhämoglobin (HbS) führt. Bei Patienten mit SCD können eine Vielzahl von chronischen und akuten Komplikationen in verschiedenen Organsystemen auftreten. Während ein Großteil der Patienten zum ersten Mal aufgrund von vasookklusiven Krisen vorstellig wird und ggf. stationär zur Schmerztherapie aufgenommen werden muss, sind es vor allem akute Komplikationen wie Infektionen, aplastische Krisen im Rahmen einer Virusinfektion, Sepsis bei funktioneller Asplenie, Milzsequestration und das akute Thoraxsyndrom (ATS), die bereits zu Beginn der Erkrankung lebensgefährlich sein können und eines umgehenden optimalen Managements bedürfen. Mit dieser CME-Fortbildung möchten wir Ihnen einen Überblick über ausgewählte Komplikationen der SCD geben. Dabei werden die Ursachen, die Diagnostik und das Management der Komplikationen näher beleuchtet.

Diese Fortbildung spannt einen Bogen zwischen den frühen Konzepten der Migränetherapie bis hin zu aktuellen Fortschritten im Bereich der Migräneprophylaxe mit monoklonalen Antikörpern. Prof. Dr. med. Hans-Christoph Diener stellt zunächst die Meilensteine in der Therapie von Migräne und Kopfschmerz vor dem Hintergrund seiner persönlichen Erfahrungen und 35 Jahren Kopfschmerzforschung vor. Thema des Vortrags von Prof. Dr. med. Dagny Holle-Lee ist der Kopfschmerz bei Übergebrauch von Schmerz-und Migränemitteln. Sie vermittelt dabei einen Überblick über Definition, Epidemiologie, Risikofaktoren, Pathophysiologie, Therapie und Prognose dieser differenzialdiagnostisch wichtigen Kopfschmerzform. PD Dr. med. Tim-Patrick Jürgens schließlich stellt aktuelle Entwicklungen und persönliche Erfahrungen in der Migräneprophylaxe mit modernen monoklonalen Antikörpern vor, die sich gegen das Calcitonin Gene-Related Peptid (CGRP) oder seinen Rezeptor richten.

Bei der Immunthrombozytopenie (ITP) handelt es sich um eine immunvermittelte erworbene Erkrankung bei Erwachsenen und Kindern, die mit einer niedrigen Thrombozytenzahl sowie mit einem erhöhten Blutungsrisiko einhergeht.

In dieser Fortbildung werden vor allem die Pathogenese, Symptomatik und Diagnose sowie die besonderen Aspekte dieser Erkrankung bei Kindern besprochen. Darüber hinaus werden Therapiemöglichkeiten vermittelt, wobei insbesondere auf die Therapie mit einem Thrombopoetin-Rezeptor samt der dazugehörigen Studienergebnisse eingegangen wird.

Bei der aplastischen Anämie handelt es sich um eine seltene und insbesondere im Falle einer schweren oder sehr schweren aplastischen Anämie potentiell lebensbedrohliche hämatopoetische Stammzellerkrankung. Sie gehört innerhalb des Bereichs der nicht malignen Hämatologie zu Gruppe der Knochenmarkversagenserkrankungen (BMFS). Die Diagnose erfordert eine sorgfältige anamnestische Abklärung und diagnostische Abgrenzung gegenüber anderen BMFSs). In dieser Fortbildung wird auf das Krankheitsbild, die aktuellen Diagnosestrategien sowie auf die Behandlungsmöglichkeiten von Patienten mit schwerer und sehr schwerer aplastischer Anämie basierend auf den aktuellen Onkopedia-Leitlinien eingegangen.

Die Chronische Myeloische Leukämie (CML) ist eine klonale myeloproliferative Erkrankung einer pluripotenten hämatopoetischen Stammzelle. Vor Einsatz von Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) war bei den meisten Patienten ein dreistufiger natürlicher Krankheitsverlauf zu beobachten, der unbehandelt mit einer tödlich verlaufenden akuten Leukämie endet. Heute gelingt es durch den Einsatz von TKI bei den meisten Patienten, die chronische Phase, bzw. eine Remission bis zum Lebensende zu erhalten. TKI gelten heute als medikamentöser „Goldstandard“ der CML-Behandlung. In dieser Fortbildung werden die aktuellen Leitlinien vorgestellt und die Absetzmöglichkeit des TKI beleuchtet.

Neuroendokrine Tumoren (NET) gehören zu den seltenen und heterogenen Tumoren. Sie werden häufig erst diagnostiziert, wenn eine Metastasierung bereits erfolgt ist. NET entstehen aus Stammzellen des diffusen neuroendokrinen Systems und besitzen die Fähigkeit, Hormone zu produzieren und auszuschütten. Durch die klinische Heterogenität der Tumoren und das seltene Vorkommen stellt die Diagnose von NET eine große Herausforderung dar. Diese schriftliche Fortbildung soll Ihnen helfen, Ihr Wissen zu neuroendokrinen Tumoren (NET) zu vertiefen. Auf Basis eines realen Patientenfalls erfahren Sie, welche Vorgehen zielführend für die individuelle Diagnose und die Therapie von NET sind.

Diese Fortbildung zeigt den medizinischen Kontext der transfusionsbedingten Eisenüberladung auf.

Patienten mit einer Blutbildungsstörung benötigen regelmäßig Bluttransfusionen mit Erythrozytenkonzentraten. Da Eisen nicht vom Körper ausgeschieden wird, führt dies zu einem zu hohen Gesamteisenspiegel, welcher sich toxisch auf viele Organe auswirken kann. Bei Patienten mit transfusionsbedürftigen Anämien wie z.B. myelodysplastischem Syndrom (MDS) und β-Thalassämie helfen Eisenchelatoren, das überschüssige Eisen zu binden und auszuscheiden.

Die Migräne ist eine neurologische Erkrankung, unter der viele Patienten leiden. Charakteristisch ist periodisch wiederkehrender, mittelstarker bis starker, meist einseitiger Kopfschmerz der als pochend wahrgenommen wird. Begleiterscheinungen wie Licht- und Lärmempfindlichkeit, Übelkeit, Erbrechen und Sehstörungen können auftreten. Differentialdiagnostisch sollte an Spannungskopfschmerzen und Cluster-Kopfschmerz gedacht werden.

Diese Fortbildung befasst sich mit Symptomen, Diagnosekriterien der ICHD, Therapie und Prophylaxe der Migräne. Insbesondere wird auf die Rolle von Calcitonin Gene-Related Peptide (CGRP) bei der Entstehung der Migräne eingegangen. Bezüglich der Prophylaxe werden sowohl die gute wissenschaftliche Evidenz sowie alternative Behandlungsmöglichkeiten betrachtet.

Bei der akuten myeloischen Leukämie (AML) und dem diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) handelt es sich um maligne, hämatologische Erkrankungen, die mit Hilfe verschiedenster Therapien behandelt werden können.

Im Rahmen dieser CME werden im ersten Vortrag die Therapieoptionen der FLT3-mutierten AML anhand der Onkopedia-Leitlinien besprochen und anhand eines Praxisbeispiels erläutert. Der zweite Vortrag beschäftigt sich mit der CAR-T-Zelltherapie beim großzelligen B-Zell-Lymphom.

Die Polycythaemia Vera (PV) gehört zu den chronischen myeloproliferativen Neoplasien und wird durch eine Dysregulation des JAK-STAT-Signalwegs verursacht.

Diese CME gibt einen detaillierten Überblick über die Symptome und die Diagnose-Kriterien dieser Erkrankung. Darüber hinaus wird auf Therapieziele eingegangen sowie die Therapie anhand der Onkopedia- und European LeukemiaNet (ELN)-Leitlinien besprochen.

Die Sichelzellkrankheit ist eine autosomal-rezessiv vererbte, systemische Erkrankung und gehört zur Gruppe der Hämoglobinopathien. Eine Mutation im HBB-Gen, das für die β-Globin-Kette kodiert, führt zur Expression eines veränderten Hämoglobin A (HbA) – dem Sichelzellhämoglobin (HbS). HbS verursacht unter bestimmten Voraussetzungen, wie z. B. hypoxischen Bedingungen, die Ausbildung von den für die Erkrankung typischen sichelförmigen Erythrozyten. Die veränderten physiologischen Eigenschaften dieser Erythrozyten sind für verschiedene akute und chronische Komplikationen während des Krankheitsverlaufs verantwortlich. Die Erkrankung ist in westlichen Gesundheitssystemen mit einer mittleren Reduktion der Lebenserwartung um mindestens zwei Jahrzehnte verbunden. Außerdem ist die Lebensqualität der Betroffenen meist deutlich reduziert. Diese Fortbildung beleuchtet die SCD aus verschiedenen Perspektiven und gibt einen umfassenden Überblick zur Epidemiologie, zur Ursache der Erkrankung, zu den pathophysiologischen Mechanismen und zum Krankheitsverlauf.

Die Myelofibrose zählt zu den myeloproliferativen Neoplasien (MPN). Die Therapieauswahl richtet sich insbesondere nach der Risikoklassifikation, dem Alter und dem Allgemeinzustand des Patienten. Betroffene können mit einer chronisch komplexen Symptombelastung konfrontiert sein, die die Lebensqualität stark verringert und andauernde psychosoziale Folgen nach sich zieht.

In dieser Fortbildung steht der Aspekt zur Verbesserung der Lebensqualität im Vordergrund. Im ersten Teil der zweiteiligen Fortbildung geht Prof. Griesshammer auf die Vor- und Nachteile der Watch&Wait-Strategie ein. Im zweiten Teil berichtet Dr. Köhler über die patientenberichteten Endpunkte zur Therapie mit einem JAK-Inhibitor.