Das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS) ist eine Entität der thrombotischen Mikroangiopathie und wird durch eine chronisch unkontrollierte Komplementaktivierung charakterisiert. Diese Erkrankung ist zwar selten, doch sie kann zu Schädigung lebenswichtiger Organe führen. Die Behandlung von aHUS mit Plasmapherese ist mittlerweile obsolet. Die Standardtherapie mit intravenös applizierten Antikörpern führt hingegen zu einer Komplementinhibition und einer signifikanten Verbesserung der Nierenfunktion und der Parameter einer thrombotischen Mikroangiopathie.
Diese Fortbildung vermittelt einen Einblick in die Pathophysiologie und Therapieoptionen des atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms und leuchtet Möglichkeiten der Therapiesteuerung und Risikomanagement aus.

In dieser Fortbildung werden die Funktionen und Mechanismen des Komplementsystems erklärt, welches ein wichtiger Bestandteil des Immunsystems bildet.
Ein dysfunktionales Komplementsystem kann jedoch Erkrankungen wie z.B. das atypische hämolytisch-urämische Syndrom, Myasthenia gravis, PNH und Neuromylitis optica auslösen.
Ein weiterer Aspekt dieser Fortbildung ist die Familienplanung unter Komplementinhibition.

NMOSD sind seltene, überwiegend schubförmig verlaufende immunvermittelte entzündliche ZNS-Erkrankungen mit präferenzieller Affektion der Sehnerven, des Rückenmarks und des Hirnstamms. In dieser Fortbildung erfahren Sie Grundlegendes über die Behandlung der NMOSD, deren Ursachen, Symptome, Verlauf, Diagnostik,  Differentialdiagnose NMOSD vs. Multiple Sklerose und Therapie.

In dieser eCME berichtet und erklärt Frau Dr. Hoffmann, Fachärztin an der Klinik für Neurologie und stellvertretende Leiterin des Integrierten Myasthenie-Zentrums an der Charité in Berlin, wie Familienplanung, Schwangerschaft und Geburt auch für Myasthenie-Patientinnen ermöglicht werden können. Die Neurologin zeigt die Herausforderungen für Ärzte und Ärztinnen und Patientinnen auf und beschreibt anschaulich und an Beispielen belegt, dass ein Kinderwunsch für Myasthenie-Patientinnen in der Regel erfüllt werden kann.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, aber potenziell lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes mit einer Prävalenz von 15,9 auf eine Million Menschen. Ohne spezifische Therapie versterben bis zu 35 % der Patienten innerhalb von 5 Jahren nach der Diagnose.
Diese Fortbildung führt Sie ein in die Pathogenese der PNH und gibt Ihnen einen Einblick in die unterschiedlichen therapeutischen Optionen dieser Krankheit. Der Fokus liegt dabei auf dem Wirkmechanismus der Komplementinhibition und dem Ansprechen unter einer Anti-Komplement-Behandlung. Zuletzt wird Ihnen ein Therapie-Algorithmus der Onkopedia Leitlinie vorgestellt.

Diese Fortbildung beschäftigt sich mit Orphan Drugs. Die Entwicklung und Anwendung von Orphan Drugs sind eine weltweit anerkannte gesellschaftliche Zielsetzung. Der Patient hat einen zivil- und sozialrechtlichen Anspruch auf die Verordnung existierender Therapien.

Thrombotische Mikroangiopathien (TMA) sind klinisch durch eine Thrombozytopenie sowie eine mikroangiopathische Hämolyse und Endorganschäden charakterisiert. Am häufigsten betroffen sind die Nieren. Differentialdiagnostisch kommen unter anderem das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS), die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) sowie das Shiga-Toxin-assoziierte HUS (STEC-HUS) infrage. Im Rahmen dieser Fortbildung wird auf die akute Nierenschädigung bei TMA eingegangen, wobei insbesondere die Diagnose, die Therapie und die prognostische Bedeutung für aHUS-Patienten thematisiert werden. Neben der Pathophysiologie, der Langzeitprognose, der Diagnostik und den Differentialdiagnosen bei akuter Nierenschädigung finden auch Therapieoptionen und Strategien zur Therapiedauer Berücksichtigung.

Myasthenia gravis ist eine neurologische Autoimmunerkrankung, die durch eine gestörte Signalübertragung zwischen Muskel und Nerv gekennzeichnet ist. Symptomatisch führt dies zu einer belastungsabhängigen Muskelschwäche verschiedener Muskelpartien, meist beginnend mit der Augenmuskulatur.

Eine refraktäre Myasthenia gravis tritt bei 10-15% der Patienten auf. Neue Therapieansätze sollen dabei helfen, Behandlung und Therapieerfolg zu verbessern.

Hämolytische Anämien entstehen durch eine beschleunigte Destruktion von Erythrozyten mit einer nicht suffizienten kompensatorischen Steigerung der Erythropoese. Die Einteilung hämolytischer Anämien erfolgt durch den Ort der Destruktion (intravasal oder extravasal) sowie die Unterscheidung in extra- oder korpuskulär, hereditär oder erworben.

Differentialdiagnostisch kommen u.a. das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS), die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), autoimmunhämolytische Anämien (AIHA), hereditäre korpuskuläre Hämolysen und die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) infrage. In dieser Fortbildung wird die Differenzialdiagnose anhand einiger Beispiele näher beleuchtet und die unterschiedlichen Therapieansätze aufgezeigt.

Wenn eine Frau während der Schwangerschaft oder postpartal eine schwere mikroangiopathische hämolytische Anämie mit Thrombozytopenie entwickelt, müssen – sofern Sepsis und Hämorrhagie ausgeschlossen werden können – für die Differentialdiagnose vier Syndrome berücksichtigt werden. Alle Syndrome können lebensgefährlich sein und erfordern eine rasche und spezifische Therapie.

Neben der Diagnose einer thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP) und eines durch enterohämorrhagische E. coli hervorgerufenen hämolytisch urämischen Syndroms (STEC-HUS), geht es im Speziellen um die Abgrenzung des HELLP-Syndroms vom atypischen hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS).

Leidet ein Patient an Anämie, gilt es die Ursache festzustellen. Erste Hinweise geben dabei bestimmte Laborwerte wie die Anzahl der Blutzellen oder das mittlere Erythrozytenvolumen (MCV), aber auch ein Differentialblutbild. Die Ursachen einer Anämie sind jedoch unterschiedlich und darunter kann sich etwa eine Sichelzellanämie, Thalassämie, Eisenmangelanämie oder hämolytische Anämie befinden.

In dieser Fortbildung werden verschiedene Anämieformen und deren Differentialdiagnose vorgestellt.

Thrombotische Mikroangiopathien (TMA) sind klinisch durch eine mechanische Hämolyse in kleinen Blutgefäßen und eine verschieden stark ausgeprägte Thrombozytopenie mit thrombotischen Verschlüssen charakterisiert. Häufig kommt es zu akutem Nierenversagen. Differentialdiagnostisch kommen das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS), die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), das Shiga-Toxin-assoziierte HUS (STEC-HUS) und andere seltene Formen der TMA infrage. Je nach Differentialdiagnose sind sehr unterschiedliche Therapieentscheidungen zu treffen, auf die in dieser Fortbildung eingegangen wird.