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Therapie der Sichelzellkrankheit

Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist eine autosomal-rezessiv vererbte Hämoglobinopathie, die aufgrund einer Punktmutation im HBB-Gen eine Veränderung der Aminosäuresequenz verursacht. Die Mutation führt zur Ausbildung des Sichelzellhämoglobins (HbS). HbS-bedingt kommt es unter Hypoxie zu einer Polymerisation und einer Deformierung der Erythrozyten. Die Folge sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Komplikationen durch die vermehrte Hämolyse, die zu Gefäßverschluss, Endotheldysfunktion und Inflammation mit nachfolgender Mikro- und Makroangiopathie führt. Komplikationen manifestieren sich unter anderem kardiopulmonal, zerebrovaskulär, skeletal, hepatobilär oder okulär. Eine frühzeitige Diagnose sowie eine multidisziplinäre Betreuung sind essenziell, um Morbidität und Mortalität zu senken. Bislang ist die SCD nur mittels einer Transplantation allogener hämatopoetischer Stammzellen kurativ zu behandeln. Darüber hinaus zeigt die Gentherapie erste vielversprechende Ergebnisse. Den Patienten steht jedoch eine Vielzahl symptomatischer Therapien zur Verfügung. Diese CME-Fortbildung soll Ihnen einen Überblick über aktuelle und neue Therapieoptionen der SCD verschaffen.
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Diese Fortbildung ist Teil einer Serie über die Sichelzellkrankheit (SCD). Teil 1 behandelt die Themen Epidemiologie, Ursachen und Pathophysiologie sowie den Krankheitsverlauf der SCD.
Schlagwörter: Sichelzellkrankheit, SCD, symptomatische und kurative Therapieoptionen, Prophylaxe, Milzsequestration, vasookklusive Krise, Hydroxycarbamid, hämatopoetische Stammzelltransplantation, HSZT, monoklonaler Antikörper, zukünftige Therapieoptionen, Gentherapien.
Transparenzinformation

Die Bundesärztekammer fordert auf, mehr Transparenz bei der Förderung von ärztlichen Fortbildungen bzw. CME zu schaffen. Fortbildungsveranstalter sind gehalten, potenzielle Teilnehmer von Fortbildungen darüber zu informieren, in welchem Umfang und zu welchen Bedingungen die Arzneimittelindustrie die Veranstaltung unterstützt. Dieser Verpflichtung kommen wir nach und informieren Sie hier über die Höhe der Förderung/Vergütung durch die beteiligte (Arzneimittel-)Industrie sowie über mögliche Interessenkonflikte der Autoren.

Transparenzinformation

Diese Fortbildung bzw. CME erhielt für den aktuellen Zertifizierungszeitraum von 12 Monaten eine finanzielle Förderung von:

Novartis Pharma GmbH mit 10282 €

Mögliche Interessenkonflikte der Autoren:

Bei der Erstellung dieser zertifizierten Fortbildung bzw. CME bestanden folgende Interessenkonflikte im Sinne der Empfehlungen des International Committee of Medical Journal Editors (www.icmje.org).

Prof. Dr. med. Selim Corbacioglu:

Bluebird Bio, Cellectis, CrispR Therapeutics, Jazz Pharmaceuticals, Miltenyi Biotec, Novartis Pharma, Riemser Pharma, Vertex Pharmaceuticals

Dr. med. Lena Oevermann:

Beratertätigkeit: AddMedica, Bluebird Bio, Global Blood Therapeutics, Jazz Pharmaceuticals, Novartis

Relevant ist der Zeitraum der letzten fünf Jahre vor Einreichen der Fortbildung bzw. CME bei der zuständigen Kammer. Diese Angaben erfolgen selbstverantwortlich durch die Autoren.

Wissenschaftliches Lektorat und neutrale Gutachter

Aktualität der medizinischen Inhalte, Produktneutralität und Werbefreiheit dieser Fortbildung bzw. CME wurde im Vorfeld der Zertifizierung bei der zuständigen Kammer durch ein wissenschaftliches Lektorat und ein Review mit zwei Gutachtern geprüft.