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Schwere Aplastische Anämie – Diagnose und aktuelle Behandlungsstrategien

Logo der CME Fortbildung "Schwere Aplastische Anämie – Diagnose und aktuelle Behandlungsstrategien"

Kursdauer bis 26.11.2017

Die Aplastische Anämie (AA) ist eine seltene hämatopoetische Stammzellerkrankung, die mit einer Störung des gesamten blutbildenden Systems einhergeht. Obwohl exogene und endogene Auslöser bekannt sind, ist die AA in den meisten Fällen idiopathischen Ursprungs. Die Krankheit manifestiert sich mit Symptomen der Anämie, Thrombozytopenie und einer erhöhten Infektanfälligkeit, und kann, je nach Schwere, durchaus lebensbedrohlich sein. Für jüngere Patienten ist bei Verfügbarkeit eines geeigneten Familienspenders die Stammzelltransplantation die Therapie der Wahl, alle anderen Patienten werden standardmäßig mit Immunsuppressiva behandelt. Da jedoch nicht alle Patienten dauerhaft auf die Immunsuppression ansprechen und es für weitere Therapielinien an evidenzbasierten Empfehlungen mangelt, ist er Bedarf an neuen Behandlungsoptionen groß. Mit der Zulassung des Thrombopoietin-Mimetikums Eltrombopag für die Therapie der refraktären Aplastischen Anämie steht nun ein Wirkstoff zur Verfügung, der in Studien bei mehrfach immunsuppressiv vorbehandelten Patienten eine beeindruckende Effektivität zeigte – mit Hinweisen auf einen anhaltenden Therapieerfolg bei Respondern.

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