Rekombinante Therapie der Hämophilie

Beschreibung

Die Therapie der Hämophillie A und B besteht in der Substitution der fehlenden oder funktionsunfähigen Gerinnungsfaktoren VIII bzw. IX. Mit der Entwicklung von Faktorenkonzentraten aus Blutplasma war es zwar erstmals möglich, diese Koagulopathien kausal zu behandeln. Doch erst mit der Aufnahme effektiver Virusreduktions- und -inaktivierungsverfahren in den Herstellungsprozess gelang es, sichere Faktorenkonzentrate für die Therapie zur Verfügung zu stellen.

Durch die innovative Entwicklung biotechnologisch produzierter rekombinanter Gerinnungsfaktoren und insbesondere durch den Verzicht auf tierische oder menschliche Plasmaproteine bei der Herstellung ist schließlich das Risiko der Pathogenübertragung durch Plasma auch theoretisch ausgeschlossen.

Das vorliegende Modul beschreibt wesentliche Eigenschaften rekombinanter Hämostasefaktoren im Vergleich mit plasmatischen Konzentraten und erläutert die Prinzipien der Therapie mit Gerinnungsfaktoren.

Zielgruppe

Das Modul richtet sich an Fachärzte für Innere Medizin, Hämostaseologen, Hämatologen und Pädiater, die sich einen Überblick über das Thema verschaffen möchten.

Lerninhalte

  • Hämophilie: Epidemiologie und Klinik
  • Funktion und Struktur von Faktor VIII und IX
  • Gerinnungsfaktorkonzentrate
  • Therapie mit rekombinanten Gerinnungsfaktoren: Indikationen, Ziele, Prophylaxe, Behandlung bei Bedarf, Behandlung bei Hemmkörperbildung, Nebenwirkungen

Autor

Prof. Dr. med. Johannes Oldenburg, Institut für experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin des Universitätsklinikums Bonn
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