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Präventiver Effekt einer frühen Prophylaxe

Bei Kindern und Jugendlichen mit Hämophilie ist heutzutage die blutungsvorbeugende Substitution von FVIII die Methode der Wahl. Diese Behandlungsmethode scheint im Vergleich zur Bedarfsbehandlung einen protektiven Einfluss auf die Hemmkörperbildung zu haben.

In einer monozentrischen Studie untersuchten Morado et al. der Effekt einer prophylaktischen Therapie auf die Bildung von Inhibitoren (37). Dabei hatte die prophylaktische Therapie mit FVIII einen präventiven Effekt auf die Hemmkörperbildung. Im Gegensatz dazu war die Bedarfstherapie mit einer gesteigerten Inhibitorbildung assoziiert, und zwar unabhängig von der Art und Schwere der Genmutation oder der Art der substituierten Faktoren. Die Autoren empfehlen, Kinder, die ein hohes Risiko einer Inhibitorbildung haben, möglichst früh einer prophylaktischen Faktor-VIII-Substitution zuzuführen, um einer Hemmkörperbildung vorzubeugen (37).

Prophylaktische vs. Bedarfsbehandlung bei Kindern mit Hämophilie A (37)

  Prophylaktische Therapie mit Faktor VIII (n = 31) Bedarfstherapie mit Faktor VIII (n = 19)
Häufigkeit der Inhibitorbildung 0 % (n = 0) 78 % (n = 15)

Zu ähnlichen Ergebnissen kamen Santagostino et al. in einer multizentrischen Fall-Kontroll-Studie (38). Auch in dieser Untersuchung hatten die Kinder unter prophylaktischer Therapie – unabhängig von genetischen und Umweltfaktoren ein geringeres Risiko der Inhibitorbildung als diejenigen, die bei Bedarf behandelt wurden (38).